Pár év múlva már gyógyszerrel kezelhetik az Alzheimer-kórt?

Egy új kutatás jelentheti a reményt a betegség ellen.

Fotó: Anthony Gerace: 'There must be more to life than this'

Amikor felnőttem annyira, hogy nagymamámat az életéről kérdezhessem, sajnos már túl késő volt. Kénytelen voltam beérni azokkal a régi történetekkel, amiket anyukámtól hallottam. Azt tudtam, hogy nagymamámnak nagyon nehéz gyerekkora volt, mivel a szülei előadóművészek voltak, így míg folyamatosan utaztak, a nagymamámat otthon hagyták, hogy az öccsére felügyeljen. De rá vajon ki vigyázott? Azt is tudom, hogy a nagypapámmal elváltak, nem sokkal anyukám születése után, azután a nagyi sokat betegeskedett a kórházban. De milyen betegségben szenvedett? Mikor megkérdezem, általában az időjárásról kezd el beszélni. Talán azért, mert nem szívesen beszél a múltról. Vagy, mert nem emlékszik. Éveken át anélkül, hogy fizikailag bármi baja lenne, az agya lassú haldoklásba kezdett. Mintha egy egész városban fokozatosan lekapcsolnánk az elektromosságot, míg végül minden házban ki nem alszik a fény.

A nagymamámnál demenciát állapítottak meg, a tünetei pedig alátámasztották a betegségét. Míg az Alzheimer-kór a demenciás esetek 70% -át teszi ki, soha nem fog kiderülni, tényleg ez állt a háttérben, mert nem volt rá gyógymód. Ez igaz volt 2007-ben, abban az évben, amikor meghalt, világszerte több, mint ötven millió személy szenvedett a betegségben. Az Alzheimer-kór a hatodik leggyakoribb halálos betegség, a rák és a szívroham után. Hiába van benne a világ 10 leggyakoribb betegsége között, még mindig nem tudjuk, hogy mi okozza, nem tudjuk megelőzni és azt sem, hogyan gyógyítsuk, vagy lassítsuk le a folyamatot.

Nem az akarat kevés hozzá. A tudósok nagyjából 200 különböző, sikertelen kísérletet hajtottak végre, hogy megtalálják a megfelelő gyógymódot. A gyógyszeres kísérletek sikertelenségének aránya azonban olyan magas, hogy muszáj volt leállítani őket. Vannak azonban ígéretes eredmények, nemrég egy kutatás során létrehoztak egy UB-311 nevű vakcinát, ami reményt jelenthet az emberiség számára.

A United Neuroscience egy magán biotechnológiai szervezet, amit 2014-ben alapított Chang Yi Wang orvos lányával, Mei Mei Hu-val, és annak férjével, Louis Reese-zel. Ez a trió hozta létre a vakcinát, ami már csak pár év távolságra van a jóváhagyástól. A kutatók szerint ez az orvosság akár öt évvel is képes lenne késeltetni a betegséget, ami több millió családnak jelenthetne segítséget.

Dr. Wang Taiwanban született, majd 1974-ben az Egyesül államokba költözött, hogy orvosi diplomát tegyen biokémia és immunológia szakokból. Az első vállalatát 1985-ben hozta létre férjével. Lánya, Mei Mei Hu egyke, sosem gondolta volna, hogy egyszer majd édesanyjával fog dolgozni. "Brilliáns tudós, a saját szakterületén kimagasló, a legkeményebben dolgozó ember, akit ismerek." - mondta lányáról Dr. Wang.

Mei Mei Hu (balra) és édesanyjal, Chang Yi Wang (jobbra) 2018-ban.

A United Neuroscience, ha minden jól megy, a vakcinát a következő fázisba léptetheti, habár a kockázat jelentős, 100 millió dollárt invesztáltak az orvosságba. Az alapítók optimisták nem csak a gyógyszerrel, hanem a kezeléssel kapcsolatban is.

"Az út folyamatos kudarccal van kikövezve, míg nem tanulsz azokból. Minden alkalommal, amikor valami nem sikerült, egy lépéssel közelebb kerültünk a betegség és a vakcina működésének megértéséhez." - mondta Mei Mei Hu.

Az igaz, hogy az Alzheimer-kórt ma már jobban ismerjük, mint 2007-ben. A jelenlegi hipotézis szerint a betegség tünetei már 20 évvel a kialakulás előtt megjelennek: az agyban két protein, a tau proteinek és az β-amiloid peptidek  felhalmozódnak, majd amint túltelítődnek és összekeverednek, az azonnali sejtpusztuláshoz és memóriavesztéshez vezet. (Az UB-311 vakcina lényege, hogy az amiloid sejteket veszi célba). "A genetikai adatok határozottan arra utalnak, hogy az amiloid okozhatja a betegséget”- mondja David Morgan, a Michigan State University idegtudományi professzora és az Alzheimer-szövetség igazgatója. A kérdés az, hogy az amiloid csökkentése önmagában hatékony-e és, hogy a tünetek megjelenése után van-e még esély a sikerre. A kezelés során a tervek szerint a beteg gyógyszer-koktélt szedne, csakúgy, mint például az AIDS-nél, talán évtizedekkel a betegség kialakulása előtt kellene elkezdeni a kezelést, mielőtt a beteg észrevenné, hogy valami nem stimmel.

Wang és Hu számára a vakcina létrehozása nem személyes töltetű volt. Az Alzheimer-kór sosem nem okozott halált a családjukban. "A férjem és édesanyám az emberiségen szeretne segíteni, nekem is ez a célom. Végül is, mi lehetne pozitívabb hatással az egész emberi fajra, mint például az Alzheier-kór ellenszere?"

Az Alzheimer-kórt célzó gyógyszeres kísérlet legnagyobb kihívása, amely túlmutat még a kezdeti szakaszokon is, a megfelelő résztvevők megtalálása. A kutatók a kísérletek során olyan tesztalanyokat vizsgálnak, akiknek nincsen egyéb orvosi problémájuk, az Alzheimer-kórral diagnosztizált idősödő korosztály körében azonban ez ritkán fordul elő. Egy másik nehézség: annak ellenére, hogy a betegséget most már amiloid-fókuszú agyi vizsgálat segítségével lehet kimutatni, sokakat, ahogy nagymamámat, mégsem diagnosztizáltak (az sem segít, hogy az amiloid vizsgálatokat általában nem fedezi az egészségbiztosítás.) „A legnagyobb probléma mégis az, hogy az emberek nincsenek tisztában a klinikai kísérletek jelentőségével” - mondja John Dwyer, a Global Alzheimer Platform alapítványának elnöke. Ami elég baj, mivel a betegek számára ez a kutatás jelenti a legnagyobb reményt. „Az a helyzet, hogy az Alzheimer-kórból kigyógyított első személy egy klinikai kísérlet résztvevője lesz” - mondja. - "Ez nem csak úgy megtörténik majd."